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美开发出可有效治疗SMA的新型药物

时期:2022-03-21 00:37 点击数:
本文摘要:在脊髓性肌萎缩症患者机体中,脊髓运动神经元-1(SMN-1)正处于变异状态,而且其缺乏一种协助完全恢复肌肉神经元功能的,意外的是人类不存在某种程度拷贝的基因SMN-2,因此研究者就将以该基因的类似遗传序列为靶点来编辑该基因,从而协助完全恢复肌肉神经元的功能。通过对小鼠展开研究,研究者找到,靶向药物可以提高小鼠的生存率,高达500%至700%,而且对脊髓性肌萎缩症的提高亲率也低约90%。

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在脊髓性肌萎缩症患者机体中,脊髓运动神经元-1(SMN-1)正处于变异状态,而且其缺乏一种协助完全恢复肌肉神经元功能的,意外的是人类不存在某种程度拷贝的基因SMN-2,因此研究者就将以该基因的类似遗传序列为靶点来编辑该基因,从而协助完全恢复肌肉神经元的功能。通过对小鼠展开研究,研究者找到,靶向药物可以提高小鼠的生存率,高达500%至700%,而且对脊髓性肌萎缩症的提高亲率也低约90%。尽管当前并没脊髓性肌萎缩症的有效地疗法,但是研究者在研究脊髓性肌萎缩症的路上又迈向了一大步,涉及研究由美国国立公共卫生研究院获取资助。

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